Conceptualmente una célula madre (stem cell) es aquella a partir de la que se originan las demás células. Biológicamente la diferencia fundamental entre una célula madre y otro tipo de células reside en dos características particulares: una, la capacidad de dividirse de forma perpetua (auto renovación) y otra, el potencial intrínseco para diferenciarse en otros tipos célulares (multipotencialidad).
Los procesos de diferenciación y especialización celular forman parte del mismo continuo evolutivo pero relacionados inversamente entre sí; cuanta mayor es la especialización de una célula, menor es su capacidad para diferenciarse y viceversa.
Las células madre pueden proceder tanto de tejidos adultos como embrionarios, mostrando un carácter mas indiferenciado (o menos especializado) cuanto más nos remontemos en la ontogenia, o desarrollo embrionario. No todas las células madre tienen la misma capacidad para diferenciarse o potencialidad. Las células madre totipotenciales, que surgen de la fusión de un espermatozoide y un óvulo, son capaces de dar lugar a cualquier célula del organismo adulto. En estadios evolutivos más avanzados la totipotencialidad se pierde progresivamente dando lugar a las células pluripotenciales. En el tejido embrionario, esta fase está claramente representado en la formación del blastocisto y su estructuración en las tres capas celulares que constituyen el embrión: ectodermo, endodermo y mesodermo. El paso siguiente en la capacidad de diferenciación está representado por lo constituyen las células multipotenciales, capaces de especializarse a un subtipo de célula. El ejemplo clásico de este tipo de células es el de las células madre hematopoyéticas, a partir de las cuales se originan todas las células sanguíneas. Por último, las células unipotenciales, únicamente pueden diferenciarse a un tipo celular en particular, sin embargo aún conservan la característica primordial de una célula madre, su capacidad para auto renovarse.
En los tejidos y órganos adultos, también existen nichos de células madre multipotenciales encargadas de la regeneración de los tejidos. La utilización de este tipo de células, no plantea los problemas éticos, científicos ni tecnológicos del uso de las células embrionarias y constituye en la actualidad un campo de estudio prometedor (terapia regenerativa). Este está enfocado a la restauración de tejidos dañados, como la artrosis, daños en la médula ósea, y en el tratamiento y cura de diferentes enfermedades degenerativas hasta ahora incurables como el Parkinson o el cáncer.